UCB presenteerde nieuwe fase 3-resultaten voor fenfluramine binnen het Gemz-programma voor de behandeling van aanvallen bij het CDKL5-deficiëntiesyndroom. De studie behaalde zowel het primaire eindpunt als de belangrijkste secundaire eindpunten, met duidelijke voordelen ten opzichte van placebo. Het veiligheidsprofiel bleef consistent met eerdere indicaties en zonder nieuwe risico’s.

• Statistisch significante reductie in telbare motorische aanvallen
• Klinisch relevante verbetering op de CGI-I-schaal
• Geen nieuwe veiligheidsrisico’s en solide tolerantie

De data passen binnen UCB’s strategische nadruk op zeldzame, moeilijk behandelbare epilepsieën. Fenfluramine is al succesvol in Dravet en Lennox-Gastaut, waardoor de kans op een soepel regulatoir traject voor CDD toeneemt. Marktbreed wordt dit gezien als versterking van de voorspelbaarheid van UCB’s neurologieportfolio.

Investment view

Wij zitten op een stijging van UCB. Wij kopen echter niet bij op dit niveau en doen dat uitsluitend op grotere correcties, omdat veel goed nieuws al is ingeprijsd. De nieuwe Gemz-data dragen wel bij aan een positieve stemming rond het aandeel en vergroten de geloofwaardigheid van de pijplijn.

• Data ondersteunen UCB’s strategische verschuiving naar zeldzame neurologische indicaties
• Valuatie houdt al rekening met meerdere pijplijnsuccessen
• Mogelijke indiening versterkt het momentum binnen het epilepsieportfolio

De bredere macro-context werkt in het voordeel van bedrijven met voorspelbare omzetstromen en sterke R&D-pijplijnen. In een omgeving waarin de rente stabiliseert en beleggers opnieuw zoeken naar defensieve groei, blijft neurowetenschap één van de domeinen die structurele kapitaalinstroom aantrekt. UCB behoort daarbij tot de spelers met bewezen klinische executie, een solide balans en een pipeline die meerdere potentiële katalysatoren bevat.

De fase 3-resultaten tonen dat UCB opnieuw klinische consistentie levert. De effectiviteit van fenfluramine bij CDD, gecombineerd met het stabiele veiligheidsprofiel, vergroot de kans op regulatorische vooruitgang. Dit ondersteunt de strategische ambitie van UCB om een leidende rol te spelen in epileptische encefalopathieën.

Onze visie blijft dat UCB aantrekkelijk gepositioneerd is voor verdere waardegroei, maar wij blijven gedisciplineerd. Wij blijven zitten op een stijging en kopen uitsluitend bij op grotere markt- of aandelen-specifieke terugvallen. Het nieuws versterkt de investment case, maar verandert niets aan onze voorkeur voor selectieve instapmomenten.

Achtergrond en context

CDKL5-deficiëntiesyndroom is een ultrazeldzame, ernstig invaliderende aandoening die gepaard gaat met moeilijk behandelbare aanvallen en grote neurodevelopmentale beperkingen. De patient journey wordt gekenmerkt door beperkte therapeutische opties en een hoge totale ziektelast, waardoor nieuwe behandelopties een relatief sterke gezondheids-economische waarde vertegenwoordigen.

• Kleine patiëntenpopulatie maar grote unmet need
• Kans op versnelde regulatorische trajecten binnen zeldzame indicaties
• Commerciële potentie vooral gedreven door behandelingswaarde

Fenfluramine heeft reeds wereldwijde goedkeuring binnen twee andere zeldzame epilepsiesyndromen. Hierdoor heeft UCB al een stevig fundament in termen van klinische ervaring, veiligheidsdocumentatie en marktpraktijk. Een derde indicatie zou het product verder verankeren binnen het behandelspectrum en de strategische waarde voor UCB vergroten.

Conclusie

UCB verstevigt met deze fase 3-resultaten zijn positie binnen zeldzame neurologische indicaties. De aanvalreductie is overtuigend, het veiligheidsprofiel blijft stabiel en een verwachte regulatoire indiening kan een nieuwe katalysator vormen. Wij blijven positief op het aandeel en blijven zitten op een stijging, maar voegen alleen toe bij grotere correcties omdat veel positief nieuws al in de koers is verwerkt.

🔵 English version

UCB: phase 3 Gemz results reinforce clinical expansion strategy

UCB released new phase 3 data for fenfluramine in the Gemz program for CDKL5 deficiency disorder. The trial achieved its primary and key secondary endpoints, demonstrating a meaningful reduction in motor seizure frequency and showing a safety profile consistent with prior indications. No new risks were identified, supporting the credibility of the clinical dataset.

• Statistically significant reduction in seizure frequency versus placebo
• Clinically meaningful improvement on the CGI-I scale
• No new safety signals and strong overall tolerability

These results align with UCB’s strategy to expand its footprint in rare, hard-to-treat epilepsies. With fenfluramine already approved for Dravet and Lennox-Gastaut syndromes, the probability of regulatory traction in CDD increases. Market participants view this as further validation of UCB’s neurology portfolio.

Investment view

We remain positioned for upside in UCB. We are not adding at current levels and only increase exposure on larger corrections, as the stock has already priced in substantial progress. The Gemz data do support a constructive market tone and reinforce confidence in the company’s execution.

• Data reinforce UCB’s pivot toward rare neurological disorders
• Current valuation reflects multiple pipeline successes
• Potential filing provides additional momentum to the epilepsy franchise

The macro backdrop continues to favor companies with defensible revenue streams and robust late-stage pipelines. As interest rate volatility moderates, institutional capital remains oriented toward defensive growth areas such as neurology. UCB stands out through consistent clinical delivery, a diversified commercial base and multiple upcoming catalysts.

The phase 3 results enhance the probability of regulatory advancement for fenfluramine in CDD. Combined with the stable safety profile, this strengthens the company’s position in developmental and epileptic encephalopathies and supports long-term portfolio durability.

Our stance stays constructive. We remain positioned for upside while adding only on material pullbacks. The update strengthens the investment case but does not alter our disciplined entry strategy.

Background and context

CDKL5 deficiency disorder is an ultra-rare and severe developmental epilepsy with limited existing treatment options. The patient population is small, but the unmet need is significant, driving strong health-economic rationale for effective therapies.

• High unmet need and limited therapies
• Potential for accelerated regulatory pathways
• Commercial value driven by treatment effectiveness rather than patient numbers

Fenfluramine already has regulatory approval in two rare epileptic conditions, giving UCB a solid base of safety, efficacy and clinician familiarity. A third indication would extend the product’s lifecycle and further strengthen UCB’s neurology positioning.

Conclusion

The Gemz phase 3 results reinforce UCB’s momentum in rare neurology. The efficacy signals are strong, the safety profile remains consistent and a potential regulatory submission could act as a near-term catalyst. We remain positive on the stock, maintaining our position and adding only on more significant corrections.