Pharming maakte woensdag voorbeurs bekend dat de Amerikaanse toezichthouder FDA een versnelde beoordeling is gestart van de aanvraag voor markttoelating van leniolisib bij jonge APDS-patiënten van 4 tot 11 jaar.

• Streefdatum FDA-besluit: 31 januari 2026
• Leniolisib zou de eerste en enige behandeling voor deze groep worden
• Besluit volgt op positieve fase III-resultaten

Pharming benadrukt dat het middel, indien goedgekeurd, een unieke positie krijgt in de behandeling van APDS.

Investment view

Wij doen momenteel niets met het aandeel Pharming. Hoewel dit nieuws op korte termijn een tijdelijke rally kan veroorzaken, zien wij geen structurele reden om nu in te stappen. De koersgeschiedenis laat telkens zien dat oplevingen niet worden vastgehouden en dat de trend neerwaarts blijft.

• Wij verwachten hooguit een kortstondige opleving
• De afhankelijkheid van één product maakt het profiel zwak
• De koersgrafiek bevestigt een structurele neerwaartse trend

Tijdelijke rally versus structurele zwakte

De versnelde procedure kan het aandeel kortstondig ondersteunen. Toch leren eerdere koersreacties dat beleggers daarna vaak weer afhaken. Dit wijst op een gebrek aan vertrouwen in de langere termijn.

Beperkt marktpotentieel

Pharming heeft in de VS iets meer dan 50 kinderen geïdentificeerd die in aanmerking komen voor behandeling, plus 114 oudere patiënten die al op een betaalde behandeling staan. Voor een beursgenoteerd biotechbedrijf zijn dit zeer kleine aantallen, waardoor het groeipotentieel beperkt blijft.

Structureel neerwaarts patroon

De koers ontwikkelt zich al langere tijd zwak. Iedere opleving wordt gevolgd door een terugval, wat erop wijst dat structurele beleggers steun ontbreekt. Voor ons is dit aandeel daarom geen serieuze kandidaat voor de portefeuille.

Verder met nieuws met betrekking tot dit onderwerp

De FDA-procedure benadrukt de positie van Pharming in de niche van zeldzame ziekten. De commerciële kansen blijven echter klein door de beperkte patiëntenaantallen.

• Versnelde beoordeling door FDA gestart
• Besluit verwacht eind januari 2026
• Eerste en enige behandeling voor kinderen met APDS
• Meer dan 50 jonge patiënten in de VS geïdentificeerd
• 114 oudere patiënten op betaalde behandeling
• Vervroegde beoordeling ten opzichte van eerdere planning
• Joenja blijft het enige commerciële product van Pharming
• Marktkansen beperkt door kleine doelgroep

Dit maakt dat het nieuws vooral speculatief interessant is, maar fundamenteel weinig verandert.

Conclusie

Wij doen niets met Pharming. Het nieuws kan voor een kortstondige opleving zorgen, maar de afhankelijkheid van (bijna) één product en de beperkte markt maken het aandeel structureel onaantrekkelijk voor langetermijnbeleggers.

🔵 English version

Pharming receives accelerated FDA review for leniolisib in young APDS patients

Pharming announced that the U.S. Food and Drug Administration has started an accelerated review of its application for leniolisib in children aged 4 to 11 with APDS.

• Decision date set for January 31, 2026
• Leniolisib would be the first and only treatment for this group
• Review based on positive Phase III results

Investment view

We currently do not hold a position in Pharming. While the FDA review may trigger a short-lived rally, the stock’s history shows that such moves fail to hold and the long-term trend remains downward.

• Possible near-term rally, but unsustainable
• Heavy reliance on a single product
• Structural weakness confirmed by chart patterns

Short-term rally versus long-term weakness

The accelerated timeline could provide temporary momentum, but with no diversified pipeline, Pharming remains highly exposed to setbacks.

Limited commercial base

Pharming identified around 50 young patients in the U.S. and 114 older patients already on treatment. These numbers underline the narrow revenue base, leaving little room for scalable growth.

Persistent downtrend

The stock repeatedly fails to sustain rallies and slips back into decline. This reflects weak institutional support and highlights its unattractive risk-return profile.

Further news and context

The FDA move strengthens Pharming’s niche positioning but does not alter the fundamental outlook.

• Accelerated review underway
• Decision expected by January 31, 2026
• First treatment option for young APDS patients
• Over 50 identified young patients in the U.S.
• 114 older patients on paid treatment
• Earlier decision than originally planned
• Joenja remains the only commercial product
• Market limited due to small patient base

Conclusion

Our investment stance is to stay away from Pharming. The FDA review may spark a temporary rally, but with such a narrow market and single-product risk, Pharming remains unsuitable for long-term investors.